新技術為RNA治療創造新靶點
科技日報北京10月31日電 (記者張夢然)據近日發表在《自然·生物技術》雜誌上的論文,美國研究人員設計的一種新方法,可選擇性開啟靶細胞(包括人類細胞)的基因療法。他們的技術可檢測細胞中特定的信使RNA(mRNA)序列,並觸發從轉基因或人工基因中產生特定蛋白質。
由(you)於(yu)轉(zhuan)基(ji)因(yin)在(zai)錯(cuo)誤(wu)的(de)細(xi)胞(bao)中(zhong)表(biao)達(da)時(shi)會(hui)產(chan)生(sheng)危(wei)險(xian),因(yin)此(ci)科(ke)學(xue)家(jia)一(yi)直(zhi)希(xi)望(wang)找(zhao)到(dao)一(yi)種(zhong)方(fang)法(fa)來(lai)減(jian)少(shao)基(ji)因(yin)療(liao)法(fa)的(de)脫(tuo)靶(ba)效(xiao)應(ying)。區(qu)分(fen)不(bu)同(tong)類(lei)型(xing)細(xi)胞(bao)的(de)一(yi)種(zhong)方(fang)法(fa)是(shi),讀(du)取(qu)它(ta)們(men)內(nei)部(bu)的(de)RNA序列。
美國麻省理工學院和哈佛大學研究人員開發的新技術稱為eToeholds,是內置於RNA中的小型多功能設備,當存在細胞特異性或病毒RNA時,才能表達連接的蛋白質編碼序列。eToeholds設備為更有針對性的RNA療法、體外細胞和組織工程方法以及感知人類和其他高等生物的各種生物威脅提供了多種機會。
研yan究jiu人ren員yuan使shi用yong這zhe一yi技ji術shu找zhao到dao了le可ke檢jian測ce人ren類lei和he酵jiao母mu細xi胞bao內nei各ge種zhong不bu同tong觸chu發fa因yin素su的de立li足zu點dian。研yan究jiu表biao明ming,他ta們men可ke從cong寨zhai卡ka病bing毒du和he新xin冠guan病bing毒du中zhong檢jian測ce到dao編bian碼ma病bing毒du基ji因yin的demRNA。研究人員說,一種可能的應用是設計在感染期間檢測和響應病毒mRNA的T細胞。
他們還設計了可檢測人類細胞中自然產生蛋白質的mRNA的立足點分子,這有助於揭示細胞狀態。例如,研究表明他們可檢測熱休克蛋白的表達,當細胞暴露在高溫下時就會產生熱休克蛋白。
研究還表明,研究人員可通過eToeholds檢測酪氨酸酶mRNA的(de)立(li)足(zu)點(dian)來(lai)識(shi)別(bie)癌(ai)細(xi)胞(bao),酪(lao)氨(an)酸(suan)酶(mei)是(shi)一(yi)種(zhong)在(zai)黑(hei)色(se)素(su)瘤(liu)細(xi)胞(bao)中(zhong)產(chan)生(sheng)過(guo)量(liang)黑(hei)色(se)素(su)的(de)酶(mei)。這(zhe)種(zhong)靶(ba)標(biao)可(ke)使(shi)研(yan)究(jiu)人(ren)員(yuan)通(tong)過(guo)設(she)計(ji)係(xi)統(tong)來(lai)識(shi)別(bie)癌(ai)細(xi)胞(bao)並(bing)在(zai)這(zhe)些(xie)細(xi)胞(bao)內(nei)產(chan)生(sheng)有(you)毒(du)蛋(dan)白(bai)質(zhi),在(zai)此(ci)過(guo)程(cheng)中(zhong)殺(sha)死(si)它(ta)們(men),從(cong)而(er)可(ke)能(neng)創(chuang)造(zao)出(chu)新(xin)療(liao)法(fa)來(lai)摧(cui)毀(hui)腫(zhong)瘤(liu)。
總編輯圈點
mRNA,又叫信使核糖核酸,它們在細胞中扮演著至關重要的角色:指導蛋白質合成的直接模板。近年來,mRNA相關技術快速發展,成為生物醫藥領域方興未艾的前沿熱點,目前全球眾多科研團隊和醫藥企業都在競相研發針對各種流行病和癌症的mRNA藥物或疫苗。在新冠肺炎疫情期間,mRNA技術也不負眾望地嶄露頭角。相比傳統疫苗研發工藝,mRNA新冠肺炎疫苗作為新型疫苗研發路徑之一而備受矚目。可以說,新冠肺炎疫情既是檢驗mRNA技術的練兵場,又為它提供了在應用中迭代進步的重要機遇。
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